Dansk enegang får alvorlige konsekvenser for 26 børn og unge med muskelsvind

Medicinrådet har truffet den kontroversielle beslutning at sige nej til medicinen Spinraza. Det betyder, at 26 børn og unge i Danmark – i modsætning til børn og unge fra resten af Europa – kommer til at miste uoprettelig muskelkraft og funktionsniveau, fordi de med beslutningen fortsat ikke kan få den behandling, de har brug for.

Det er en principiel beslutning, som kan få afgørende betydning for alle med sjældne sygdomme i Danmark. Danske Patienters repræsentanter i Medicinrådet har derfor set sig nødsaget til at afgive mindretalsudtalelse – et skridt, som ellers sjældent bliver taget i anvendelse.

Danmark går enegang i forhold til de lande, vi normalt sammenligner os med. Andre lande har for længst godkendt medicinen, og førende internationale eksperter undrer sig over, at det danske medicinråd har en helt anden faglig vurdering end fagpersoner i andre lande, siger direktør Morten Freil, Danske Patienter.

Høj pris ikke årsag til Medicinrådets afvisning

I tre år har mennesker med en særlig form for muskelsvind, SMA, ventet på at få medicinen Spinraza, mens de mister uoprettelig muskelkraft og funktionsniveau. Da sygdommen udvikler sig hurtigst i voksealderen, går beslutningen særligt hårdt ud over de blot 26 børn og unge mellem 6 og 18 år, der er de i sidste børn og unge i Danmark, der lever med SMA og som ikke er i behandling.

►Læs fakta om sagen her

Prisen på Spinraza er meget høj, hvilket Danske Patienter flere gange har kritiseret. Der er dog intet, der indikerer, at Danmark betaler mere end landene omkring os. Og faktisk er det ikke prisen, der har været afgørende for, at Medicinrådet siger nej. Det afgørende og meget overraskende er, at Medicinrådet har en anden faglig vurdering af effekten end internationale eksperter, andre landes prioriteringsinstitutter og rådets eget faglige ekspertudvalg, der vurderer, at som minimum børn og unge op til 18 år har gavn af behandlingen.

Faktisk er prioriteringsinstitutterne i 8 europæiske lande gået endnu længere og har godkendt Spinraza til voksne patienter over 18 år, fordi flere og flere data understøtter, at også voksne har gavn af behandlingen. Det gælder blandt andre Tyskland, Storbritannien og senest Schweitz, der netop har truffet beslutningen på baggrund af de samme data, som det danske Medicinråd har vurderet.

Ikke alene har et flertal i Medicinrådet en anden vurdering af den faglige evidens end deres kollegaer i andre lande som England, Norge og Sverige. De underkender samtidig det fagudvalg - bestående af kliniske eksperter - som Medicinrådet selv har nedsat og sat til at vurdere den faglige dokumentation. Det er dybt problematisk, siger Morten Freil.

Afgørelse sætter patienter med sjældne diagnoser i umulig situation

Afgørelsen er først og fremmest alvorlig for de 26 børn og unge, som nu afskæres fra at få adgang til virksom behandling. Og som må kigge med frustration til de børn og unge i Danmark, som først har fået diagnosen for nylig og dermed er godkendt til at få behandling.

Men afgørelsen er også alvorlig for mennesker med andre sjældne sygdomme, fordi den viser, at Medicinrådet i Danmark har en anden og mere kritisk vurdering af faglig dokumentation end i andre lande. Når Medicinrådet på den måde stiller så store krav til dokumentationen, vil det i praksis ofte være umuligt at få godkendt behandling af sjældne sygdomme i Danmark, da det i sagens natur oftest er umuligt at opsamle data fra mange patienter, når der er tale om en sjælden sygdom.

I Danske Patienter vurderer vi ligesom udenlandske prioriteringsinstitutter og de danske eksperter i fagudvalget, at dokumentationen er tilstrækkelig. Medicinen virker, og prisen er på niveau med den pris, som vores nabolande betaler. Vi ser ingen grund til, at Danmark skal have en mere restriktiv adgang til medicin til sjældne sygdomme end andre lande omkring os.

Vi håber, at beslutningen hurtigt omgøres, og at den vil rejse en diskussion om Medicinrådets rammer. Når fagudvalgets faglige vurderinger - som er i tråd med udenlandske eksperters vurderinger - underkendes af et flertal i Medicinrådet, må det give anledning til diskussion om adgang til medicin i Danmark.  

Mindretalsudtalelse fra Danske Patienters repræsentanter i Medicinrådet:

Danske Patienter finder, at kliniske erfaringer og Mercuri (2019) viser, at børn og unge med SMA efter 5-års alderen taber funktionsevne. Real-world-data og et opfølgningsstudie viser, at behandlingen med nusinersen ret hurtigt ændrer denne udvikling for en del af patienterne. Der er således en dokumenteret effekt.

Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut i Europa fastholder, at der kun er grundlag for at give nusinersen til en mindre gruppe patienter.

Medicinrådet har desværre uden nogen faglig redegørelse – på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet. Det indebærer bl.a., at den gruppe af børn og unge med SMA, der i dag ikke får tilbudt behandlingen i Danmark, heller ikke fremover vil få tilbudt behandlingen, selv ved en yderligere reduktion i prisen på nusinersen.

Danske Patienter er uenige i denne tilsidesættelse af faglige eksperters vurdering og i, at den relevante patientgruppe som følge heraf ikke får tilbudt behandling.